Les résultats provisoires de l'étude de phase 2 du VX-809 et du KALYDECO(TM) (ivacaftor) pris en association font apparaître des améliorations significatives de la fonction pulmonaire (VEMS ) chez les personnes atteintes de ...

Les résultats provisoires de l'étude de phase 2 du VX-809 et du KALYDECO(TM) (ivacaftor) pris en association font apparaître des améliorations significatives de la fonction pulmonaire (VEMS ) chez les personnes atteintes de ... CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)-- Les résultats provisoires de l'étude de phase 2 du VX-809 et du KALYDECO™ (ivacaftor) pris en association font apparaître des améliorations significatives de la fonction pulmonaire (VEMS) chez les personnes atteintes de mucoviscidose porteuses de deux copies de la mutation F508del Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui une analyse intermédiaire de données provenant d'une étude de phase 2 en cours du VX-809 et du KALYDECO™ (ivacaftor) qui font apparaître des améliorations significatives de la fonction pulmonaire (VEMS) au sein d'une population d'adultes atteints de mucoviscidose et porteurs de deux copies (homozygotes) de la mutation la plus courante du régulateur de la perméabilité transmembranaire du gène de la mucoviscidose (CFTR), la mutation F508del. Une analyse intermédiaire planifiée a été réalisée après qu'environ la moitié des patients de l'étude aient terminé un traitement de 56 jours. Les résultats d'aujourd'hui sont basés sur les données de 37 patients homozygotes porteurs de la mutation F508del ayant terminé le traitement dans le cadre de l'étude de 56 jours et de 11 patients porteurs d'une ou deux copies de la mutation F508del ayant reçu un placebo. On a constaté une amélioration statistiquement significative de la fonction pulmonaire (variation absolue du pourcentage prédit du VEMS) dans les groupes prenant un traitement combiné par rapport aux conditions de référence lorsque l'on compare au placebo (p=0,002). Parmi les patients ayant reçu du VX-809 et du KALYDECO (250 mg, q12h), environ 46 % (17/37) ont bénéficié d'une amélioration absolue de la fonction pulmonaire d'au moins 5 points de pourcentage par rapport au niveau de référence après 56 jours, et environ 30 % (11/37) ont bénéficié d'une amélioration absolue d'au moins 10 points de pourcentage par rapport au niveau de référence après 56 jours. Aucun des patients traités avec un placebo (0/11) n'a bénéficié d'une amélioration de la fonction pulmonaire d'au moins 5 points de pourcentage par rapport au niveau de référence après 56 jours. La plupart des effets indésirables ont été de gravité légère ou modérée et comparables entre les différents groupes (traités et placebo). L'étude est en cours et les résultats complets, y compris les analyses statistiques pour tous les groupes de patients, seront disponible mi-2012. Vertex projette de démarrer une étude pivot du VX-809 et du KALYDECO chez les personnes porteuses de deux copies de la mutation F508del, dans l'attente des données d'étude finales et des discussions avec les agences de réglementation. L'évaluation des patients porteurs d'une copie (hétérozygotes, n=21) de la mutation F508del est en cours mais, à la date de cette analyse intermédiaire, un nombre insuffisant de patients avait terminé l'étude pour pouvoir tirer une quelconque conclusion. Ces données complètes seront incluses dans l'analyse de l'étude finale et seront utilisées pour déterminer les prochaines étapes pour le développement du VX-809 et du KALYDECO chez les patients porteurs d'une mutation F508del à l'état hétérozygote. Vertex organise une conférence téléphonique pour les investisseurs et les médias, aujourd'hui 7 mai 2012 à 8h30 (HNE), afin de parler de cette analyse préliminaire. La mucoviscidose est une maladie génétique rare potentiellement mortelle qui touche environ 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 personnes au niveau mondial. On estime que près de la moitié des personnes atteintes de mucoviscidose sont porteuses de deux copies de la mutation F508del. « Au cours des 14 dernières années, nos équipes ont cherché à comprendre la cause sous-jacente de la mucoviscidose afin que nous puissions développer de nouveaux médicaments pour aider le plus grand nombre de patients possible. Aujourd'hui, nous pensons que nous nous sommes rapprochés de cet objectif », a déclaré Chris Wright, M.D., Ph.D., vice-président directeur chez Vertex du développement de médicaments et des affaires médicales au plan mondial. « Les personnes porteuses de deux copies de la mutation F508del souffrent d'une des formes les plus graves de la mucoviscidose. Chez ces patients, l'association du VX-809 et du KALYDECO a conduit à des améliorations significatives de la fonction pulmonaire qui ont dépassé nos attentes. Nous sommes impatients de démarrer les discussions avec les agences de réglementation plus tard dans l'année lorsque nous disposerons de l'ensemble des résultats de l'étude, avec comme objectif de commencer une étude pivot dès que possible ». « La fonction pulmonaire est le marqueur unique le plus important de la progression de la maladie chez les personnes atteintes de mucoviscidose, et l'amélioration de la fonction pulmonaire est l'objectif de chaque nouvelle thérapie pour cette maladie », a déclaré Michael P. Boyle, M.D, FCCP, professeur adjoint de médecine, directeur du Johns Hopkins Adult Cystic Fibrosis Center, et principal investigateur dans le cadre de cette étude. « Bien que nous attendions toujours impatiemment les résultats du reste de l'essai, nous sommes clairement encouragés par le fait que cette analyse intermédiaire ait fait apparaître une amélioration significative de la fonction pulmonaire chez les personnes porteuses de deux copies de la mutation F508del ayant reçu du VX-809 et du KALYDECO ». Résultats intermédiaires Les résultats de la première partie de cette étude ont été annoncés en 2011. Les résultats intermédiaires annoncés aujourd'hui proviennent de la deuxième partie de l'étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de phase 2 en cours. Cette partie de l'étude a recruté 108 individus atteints de mucoviscidose âgés d'au moins 18 ans et porteurs d'une ou deux copies de la mutation F508del qui ont été répartis entre cinq groupes de traitement comportant chacun environ 20 patients. Trois groupes de patients homozygotes ont été randomises pour recevoir du VX-809 seul (200 mg, 400 mg ou 600 mg) pendant 28 jours puis en association avec du KALYDECO (250 mg) pendant une période additionnelle de 28 jours. Un groupe de patients hétérozygotes a reçu du VX-809 seul (600 mg) pendant 28 jours puis en association avec du KALYDECO (250 mg) pendant une période additionnelle de 28 jours. Le groupe sous placebo inclut à la fois des patients homozygotes et hétérozygotes. Fonction pulmonaire : La maladie pulmonaire évolutive est une source majeure de maladie et représente la cause de décès principale chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Généralement, ces personnes perdent entre 1 et 2 % de leur fonction pulmonaire (VEMS) chaque année. Des améliorations de la fonction pulmonaire (variation absolue du pourcentage prédit du VEMS) ont été observées dans tous les groupes de patients homozygotes prenant un traitement combiné, quelle que soit la dose. Le pourcentage de patients ayant bénéficié d'une amélioration absolue de la fonction pulmonaire par rapport au niveau de référence s'établit comme suit : Groupe de traitement   Amélioration absolue de la fonction pulmonaire par rapport au niveau de référence (VEMS) (Niveau de référence — 56ème jour)   ≥ 5 points de pourcentage ≥ 10 points de pourcentage VX-809 seul (200 mg, 400 mg ou 600 mg) pendant 28 jours suivi de KALYDECO (250 mg, q12h) + VX-809 (200 mg, 400 mg, 600 mg en groupes de dosage combinés) pendant 28 jours   46 % (17/37) 30 % (11/37) Placebo   0 (0/11) 0 (0/11)   Chlorure dans la sueur : Des taux élevés de chlorure dans la sueur sont une caractéristique de diagnostic de la mucoviscidose et résultent d'un dysfonctionnement de la protéine CFTR. Bien que ne faisant pas partie des critères d'évaluation validés cliniquement, la réduction du taux de chlorure dans la sueur est considérée comme un biomarqueur de l'amélioration de la fonction CFTR dans la peau. L'un des deux critères d'évaluation principaux de cette étude est la modification du chlorure dans la sueur entre le 28ème et le 56ème jour. Des réductions du chlorure dans la sueur ont été observées entre le 28ème et le 56ème jour chez les patients homozygotes traités avec une polythérapie de VX-809 et de KALYDECO. À la date de cette analyse intermédiaire, ces réductions n'étaient pas statistiquement significatives. Une réduction statistiquement significative du chlorure dans la sueur a été observée chez les patients traités seulement avec du VX-809 (niveau de référence — 28ème jour). Sécurité : L'un des critères d'évaluation co-primaires de cette étude est la sécurité. Les résultats en matière de sécurité publiés aujourd'hui incluent des données de tous les patients ayant démarré un traitement avant cette analyse intermédiaire. Le VX-809 a été généralement bien toléré pris seul ou en association avec le KALYDECO. Les effets indésirables les plus courants ont été de nature pulmonaire. La plupart des effets indésirables ont été de gravité légère ou modérée et comparables entre les différents groupes (traités et placebo). Le taux d'effets secondaires graves était similaire entre les groupes traités et placebo. La mucoviscidose est causée par des protéines CFTR défectueuses ou manquantes résultant de mutations du gène CFTR. Situées à la surface des cellules, les protéines CFTR agissent comme des canaux pour réguler le flux de sel et d'eau qui entre et sort des cellules. Chez les personnes porteuses de la mutation F508del du gène CFTR, un faible nombre ou aucune protéine CFTR n'atteint la surface de la cellule. Par conséquent, un mucus épais et collant s'accumule et bloque les passages dans de nombreux organes, conduisant à tout un éventail de symptômes. En particulier, le mucus s'accumule et obstrue les voies respiratoires dans les poumons, provoquant des infections pulmonaires chroniques et des dommages progressifs aux poumons. Le VX-809, qui est connu comme un correcteur de CFTR, semblerait aider les protéines CFTR à atteindre la surface de la cellule. Le KALYDECO, qui est connu comme un potentiateur de CFTR, maintient les voies des protéines CFTR ouvertes plus longtemps afin d'augmenter le flux de sel et d'eau entrant et sortant de la cellule. Le VX-809 et le KALYDECO ont été découverts dans le cadre d'une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., la société affiliée de découverte et de développement de médicaments, à but non lucratif, de la Cystic Fibrosis Foundation. Téléconférence pour les médias et les investisseurs Vertex organise une conférence téléphonique et une diffusion sur le Web aujourd'hui 7 mai 2012 à 8h30 (HNE) afin de parler de cette analyse préliminaire. La conférence téléphonique fera l'objet d'une diffusion en direct sur le Web, et il est possible d'accéder à un lien vers celle-ci depuis la page Événements et présentations du site Web de Vertex à l'adresse www.vrtx.com. Pour écouter la téléconférence en direct par téléphone, veuillez composer le 1-866-501-1537 (États-Unis et Canada) ou le 1-720-545-0001 (International). Afin d'assurer d'être connecté à temps, il est recommandé aux utilisateurs de s'inscrire au moins 15 minutes avant l'heure prévue de la diffusion sur le Web. Le numéro d'identifiant, pour la conférence en direct et pour la rediffusion, est le 78832581. La téléconférence sera disponible en réécoute par téléphone à partir de 11h30 (HNE) le 7 mai 2012 et jusqu'au 14 mai 2012 à 17h00 (HNE). Le numéro à composer pour la rediffusion aux États-Unis et au Canada est le 1-855-859-2056. Le numéro international pour la rediffusion est le 1-404-537-3406. Suite à la diffusion en direct sur le Web, une version archivée sera disponible sur le site Web de Vertex jusqu'au 21 mai 2012 à 17h00 (HNE). Vertex propose également un fichier de podcast en MP3 qu'il est possible de télécharger sur son site Web à l'adresse www.vrtx.com. À propos de la mucoviscidose La mucoviscidose est une maladie génétique rare potentiellement mortelle qui touche environ 30 000 personnes aux États-Unis et 70 000 personnes au niveau mondial. Aujourd'hui, l'âge médian prévisible de survie d'une personne atteinte de mucoviscidose est d'environ 38 ans mais l'âge médian de décès reste vers 25 ans. On connait plus de 1800 mutations du gène CFTR. Certaines de ces mutations, qui peuvent être déterminées par un test génétique ou une analyse génotypique, conduisent à la mucoviscidose en créant des protéines CFTR non fonctionnelles ou trop peu nombreuses à la surface de la cellule. L'absence de protéines CFTR fonctionnelles résulte dans un faible flux de sel et d'eau en entrée et en sortie de la cellule dans un certain nombre d'organes, dont les poumons. Chez les personnes atteintes de la mutation la plus courante du gène CFTR, la mutation F508del, un faible nombre ou aucune protéine CFTR n'atteint la surface de la cellule. Globalement, près de la moitié (46 %) des personnes souffrant de mucoviscidose sont porteuses de deux copies de la mutation F508del et un tiers (33 %) sont porteuses d'une copie de la mutation F508del. À propos du KALYDECO Le KALYDECO™ (ivacaftor) est le premier traitement à cibler la cause sous-jacente de la mucoviscidose. Le KALYDECO (150 mg, q12h) a été approuvé par l'Agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) en janvier 2012 pour une utilisation chez les personnes souffrant de mucoviscidose âgées de 6 ans ou plus et porteuses d'au moins une copie de la mutation G551D du gène CFTR. Vertex conserve les droits mondiaux pour développer et commercialiser le KALYDECO. En octobre 2011, Vertex a déposé une demande d'autorisation de commercialisation auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMA) pour le KALYDECO et a reçu un accord de celle-ci pour une évaluation accélérée en Europe. L'examen réglementaire de l'EMA est en cours. Indication et informations importantes relatives à la sécurité Le KALYDECO (150 mg, q12h) est un médicament sur ordonnance utilisé pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans ou plus qui sont porteurs d'une certaine mutation de leur gène CFTR appelée mutation G551D. Le KALYDECO ne doit pas être utilisé chez les personnes atteintes de mucoviscidose provoquée par d'autres mutations du gène CFTR. Il n'est pas efficace chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs de deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del) dans le gène CFTR. On ignore si le KALYDECO est sûr et efficace chez les enfants de moins de 6 ans. Le KALYDECO ne doit pas être utilisé avec certains médicaments, notamment les antibiotiques rifampine et rifabutine ; les médicaments servant à traiter les crises d'épilepsie (phénobarbital, carbamazépine ou phénytoïne) et le supplément à base de plantes millepertuis. Le KALYDECO peut provoquer des effets secondaires graves. Des cas de taux élevés d'enzymes hépatiques dans le sang sont survenus chez les patients prenant du KALYDECO ainsi que chez ceux recevant un placebo. Des évaluations régulières sont recommandées. Les effets indésirables les plus courants associés au KALYDECO incluent : maux de tête ; infections des voies respiratoires supérieures (rhume ordinaire) dont des congestions de la gorge, nasales ou des sinus ainsi que le nez qui coule ; douleurs abdominales (estomac) ; diarrhée ; éruptions cutanées ; nausées et vertiges. Il ne s'agit pas là d'une liste exhaustive des effets secondaires possibles du KALYDECO. Les patients doivent informer leurs prestataires de soins de santé de tout effet secondaire qui les dérange ou qui ne disparaît pas. Veuillez consulter les informations de prescription complètes pour le KALYDECO sur le site www.KALYDECO.com. Historique de la collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) Vertex a démarré son programme de recherche sur la mucoviscidose en 1998 dans le cadre d'une collaboration avec CFFT, la société affiliée de découverte et de développement de médicaments, à but non lucratif, de la Cystic Fibrosis Foundation. Cette collaboration a été étendue afin de soutenir la découverte et le développement accélérés des modulateurs de la protéine CFTR de Vertex. À propos de la Cystic Fibrosis Foundation La Cystic Fibrosis Foundation est le leader mondial en matière de recherche d'un remède pour la mucoviscidose. La fondation finance davantage de recherches sur la mucoviscidose que toute autre organisation et pratiquement tous les médicaments disponibles aujourd'hui pour le traitement de cette maladie ont été rendus possibles grâce au soutien de la fondation. Basée à Bethesda, dans le Maryland, la fondation soutient et accrédite également un réseau national de centres de soins qui a été reconnu par les instituts nationaux de santé (NIH) comme un modèle de soins pour une maladie chronique. La CF Foundation est une organisation à but non lucratif financée par ses donateurs. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur le site www.cff.org. Vertex en bref Vertex crée de nouvelles possibilités dans le domaine de la médecine. Nos équipes découvrent, développent et commercialisent des thérapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux. Les chercheurs de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux médicaments pour guérir ou améliorer significativement le traitement des hépatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite rhumatoïde, de l'épilepsie et d'autres maladies potentiellement mortelles. Fondée il y a plus de 20 ans à Cambridge, dans le Massachusetts, la société Vertex dispose dorénavant de programmes et de sites de recherche mondiaux aux États-Unis, au Royaume Uni et au Canada. Aujourd'hui, Vertex emploie plus de 2 000 personnes à travers le monde, et le magazine Science a classé la société en première position de sa liste 2011 des principaux employeurs dans le secteur des sciences de la vie. Note spéciale concernant les déclarations prospectives Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs dans le sens défini par la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, y compris les déclarations des docteurs Wright et Boyle dans les paragraphes quatre et cinq de ce communiqué, et des déclarations concernant (i) le projet de Vertex de démarrer une étude pivot du VX-809 et du KALYDECO chez les personnes porteuses de deux copies de la mutation F508del, dans l'attente des données finales et des discussions avec les agences de réglementation, (ii) la disponibilité attendue des résultats complets de l'étude mi-2012 et (iii) la prévision que les résultats définitifs qui seront disponibles mi-2012 seront utilisés pour déterminer les prochaines étapes pour le développement du VX-809 et du KALYDECO chez les patients porteurs d'une mutation F508del à l'état hétérozygote. Bien que Vertex considère que les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse sont exacts, un certain nombre de facteurs sont susceptibles d'influer sur les résultats ou les événements réels, et ces derniers pourraient différer considérablement de ceux envisagés dans de tels énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent, entre autres, l'éventualité que les résultats définitifs de cet essai clinique ou d'essais cliniques futurs du VX-809 et du KALYDECO soient moins favorables que l'analyse intermédiaire publiée aujourd'hui, ou qu'ils ne soient pas favorables du tout, que les résultats définitifs des patients hétérozygotes ne soient pas favorables ou qu'ils soient moins favorables que les résultats provenant des patients homozygotes, que les données finales et/ou les discussions avec les agences de réglementation concernant l'étendue et la conception des futurs essais cliniques puissent aboutir à la nécessité d'effectuer des essais cliniques supplémentaires avant que Vertex ne puisse démarrer les premiers essais cliniques pivot pour l'évaluation du VX-809 en association avec le KALYDECO, ainsi que d'autres risques précisés dans la section Facteurs de risque du rapport annuel et des rapports trimestriels déposés par Vertex auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (la SEC) et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Vertex rejette toute obligation de mettre à jour les renseignements contenus dans le présent communiqué de presse si de nouvelles informations venaient à être mises à disposition. (VRTX-GEN) Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence. Source: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

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